| 真核生物基因的编码区中对应成熟RNA的序列被称为外显子，每个基因有多个外显子。大约13% DMD患者的D基因在外显子45和50之间的区域有突变，这会使外显子51及之后的序列表达异常，从而阻止正常D蛋白的产生。研究人员为探索这类DMD的临床治疗方案，对一种DMD模型犬进行基因编辑。该DMD模型犬缺失外显子50（△Ex50）导致外显子51中出现终止密码对应的序列。研究人员利用基因编辑技术CRISPR/Cas9对DMD模型犬外显子51进行切割，以期跳过外显子51，产生一个缩短但仍有功能的D蛋白，如图2。
①CRISPR/Cas9复合体由两部分组成，一部分是可以切割基因的“手术刀”Cas9蛋白，另一部分是gRNA。由图2可知，Cas9蛋白催化断裂的化学键是，gRNA的主要功能是通过原则特异性结合。
②将带有CRISPR/Cas9相应DNA序列的腺病毒注射进DMD模型犬的骨骼肌中，6周后，取注射过的肌肉组织进行检测，结果如图3，结果显示：。对肌肉进行检测发现，基因编辑犬的肌肉萎缩症状明显减轻，其他病症也显著缓解。
③研究人员的最终目的是修正全身的肌肉组织，需通过静脉注射将CRISPR/Cas9相应DNA序列的腺病毒运送到全身，CRISPR/Cas9相应DNA序列使用肌肉特异性启动子驱动表达，原因是。 | 